Vasárnap (4. február), Aaron Traywick, az orvosbiológiai startup vezérigazgatója beadta magának egy nem vizsgált herpeszkezelést egy élő közönség előtt.
És - mivel 2018 van - a Traywick természetesen az egészet a Facebookon továbbította.
Traywick az önkísérletezést a BuzzFeed-nek címezte, mint a tudományos átláthatóság növelésének és a tudomány előrelépésének kísérletét, ám az orvosbiológiai szakértők szerint az emberi tengerimalacként való viselkedés semmi hasonló. Egyetlen kísérlet nem tudja megmutatni, hogy a kezelés működik, és minden bizonnyal nem bizonyítja azt biztonságosnak - mondta Dr. William Schaffner, a Vanderbilti Egyetemi Orvosi Központ fertőző betegség-szakértője, aki megjegyezte, hogy nem tud kommentálni Különösen Traywick kísérlete.
"Az orvostudomány tele van, mint mondják, egyedi kísérletekkel és kis esettorokkal, amelyek kezdetben nagyon optimistanak tűntek, de később kiderült, hogy nem érvényesek" - mondta Schaffner a Live Science-nek.
Self-kísérletezés
Traywick az Ascendance Biomedical vezérigazgatója, egy kis induló vállalkozás, amely tavaly élő demonstrációt szervezett a HIV állítólagos génterápiás kezeléséről. A génterápiák olyan kezelések, amelyek célja az egyén DNS-jének megváltoztatása annak érdekében, hogy a kezelés a személy saját sejtjein belül alakuljon ki. Például egy terápiás fehérje előállítása és injektálása helyett az az ötlet, hogy megváltoztassa az ember genomját úgy, hogy valószínűleg hosszú távon maga is előállítsa ezt a fehérjét.
A HIV-kísérletben részt vevő önkéntes vizsgálati alany, Tristan Roberts nevű biohacker, aki HIV-vel rendelkezik, egy hónappal az injekció beadása után arról számolt be, hogy vírusterhelése a teszt után emelkedett, nem esett le. A CD4-sejteknek nevezett fertőzés elleni sejtek száma kissé emelkedett, de - az egyszemélyes kísérletekből származó hasznos információk összegyűjtésének nehézségeit szemléltetve - ennek oka lehet az volt, hogy enyhe láz volt azon a héten, Roberts írta a Mediumban.
Nem sokkal azután, hogy Roberts élő közvetítésben elkészítette a csináld magad HIV-kezelést, az Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség (FDA) figyelmeztette a nem tesztelt génterápiák alkalmazását. Ezen terápiák klinikai vizsgálata, mint minden új gyógyszer vagy oltás, az ügynökség figyelmeztetése szerint új gyógyszeres alkalmazást igényel. Bármely terápia értékesítése vagy emberi tesztelése az alkalmazás nélkül illegális.
Traywick és Roberts azonban önkísérletezés útján kerültek ki erre a követelményre, amelyet az FDA mindeddig nem vádolt. (A társaság ígérete, hogy eljuttatja kísérleti vegyületeit bárki számára, aki azt akarja, valószínűleg a törvény hatálya alá esik - mondta Patti Zettler, az FDA volt tanácsadója, főtanácsadója a BuzzFeed News-nak.)
Traywick demonstrációján a vasárnap, a texasi Austinban, a BdyHax konferencián egy élő közönség előtt összehasonlította magát Jonas Salkmal, a polio vakcina feltalálójával és Louis Pasteurral, aki kidolgozta a veszettség elleni oltást.
Parancsikonok
A Pasteur, aki az 1800-as évek végén dolgozott, mielőtt a modern orvosi etika átvette magát, kísérleti veszettség-oltást alkalmazott egy veszett kutya megharapott fiútól, bár csak azután, hogy az oltást állatokon tesztelték, és csak nagy habozás után a "Ki megy az első? Az önkísérlet története az orvostudományban" szerint (University of California Press, 1998). Végül Pasteur beleegyezett abba, hogy oltást adjon, mivel nincs más kezelés, és mivel a fiú valószínűleg néhány napon belül meghalt anélkül.
(A fiú túlélte. Pasteur folytatta az oltással végzett emberi kísérleteket, amelyek hatékonyak voltak, de tanulmányaik több résztvevőjénál halálos reakciókat váltottak ki. A "Who Goes First" szerint élete egész életének nagy részében kritizálták. túl gyorsan mozog az emberi tesztelésbe.)
A Texas Heart Institute Journal 2012. évi tanulmánya szerint Salk beleegyezett abba, hogy a polio-oltást saját magán és családján tesztelje az 1950-es években végzett tesztkísérletek előtt, ám a vakcina már állatvizsgálaton ment keresztül. A Traywick injekcióval végzett kezelést állatokon nem vizsgálták.
"Az a tény, hogy valaki a színpadon áll, és valamire fecskendez, már aggódik" - mondta Dr. Paul Offit, a Philadelphiai Gyermekkórház oltóanyag-szakértője, aki segített a rotovírus oltás feltalálásában. A rotovírus oltás kifejlesztése 26 évbe telt, az Offit elmondta: 10 év az alapkutatáshoz, és további 16 évig a vakcina biztonságos és hatékony változatának kidolgozása az emberek számára.
"Ha azt akarja, hogy valami termék legyen, akkor minden lépését meg kell mutatnia, hogy betartotta a helyes gyakorlatokat" - mondta Offit a Live Science-nek.
Az új terápia vagy oltás „bevált gyakorlata” preklinikai munkát jelent (amely magában foglalja az állatkísérleteket is), és azt az FDA-nak dokumentálnia kell, hogy megadja az áhított kutatási célú új gyógyszer engedélyt. Aztán, Schaffner mondta, a fejlesztő elkezdheti az I. fázisú klinikai vizsgálatokat kis embercsoportokon, amelyeket elsősorban az új gyógyszer biztonságosságának biztosítására terveztek. Ezután jönnek a II. Fázisú vizsgálatok, amelyek mind a hatékonyságot, mind a biztonságot megvizsgálják.
Végül, a III. Fázisú kísérletek aranystandard módszereket alkalmaznak annak bizonyítására, hogy egy gyógyszer valóban jól működik és mennyire jól működnek: Nagyszabásúak és kettős-vakak, mondta Schaffner, így sem a beteg, sem a kutatók nem tudják, ki kapja a valódi kezelést egy placebo. A folyamat során az "adat- és biztonsági megfigyelő bizottság" néven ismert független szakértői testület áttekinti a kutatást annak biztosítása érdekében, hogy a kísérletek helyesen és biztonságosan történjenek - mondta Schaffner. Schaffner jelenleg két ilyen bizottságban dolgozik.
Nem világos, hogy az FDA hogyan reagál az Ascendance hacker mentalitására, bár "nem szeretik a showmanship-et" - mondta Offit. De az olyan vállalkozásokat, mint például az Ascendance, a valódi veszélyt jelentheti az általuk elvégzett kockázat. 1999-ben egy Jesse Gelsinger nevű tinédzser csatlakozott egy génterápia klinikai vizsgálatához, amelynek célja a genetikai májbetegség gyógyítása. A terápia ehelyett jelentős immunválaszt váltott ki, amely néhány nap alatt megölte Gelsingerét.
Bármely új drogkezelésnél mellékhatások és mellékhatások lesznek - mondta Schaffner. A tudományos és klinikai szempontból új génterápia valószínűleg nem kivétel.
"Ez egy olyan terület, ahol kétszer óvatosnak kell lenni, mert korábban még nem költöztünk erre a területre" - mondta.
Az FDA csak tavaly hagyta jóvá első génterápiáját.
