Egy amerikai biotechnológiai társaság klinikai vizsgálatokat indított Kolumbiában egy új terápia tesztelésére, amelynek célja az öregedési folyamat megfordítása, és viszont az életkorral összefüggő betegségek kezelése, a hírek szerint.
De ahhoz, hogy ellophassanak egy kortyot ebből az állítólagos ifjúsági szökőkútból, a vizsgálatban résztvevőknek először több mint egymillió dollárt kell forkálniuk - ez egy olyan díj, amely még csillagászatosabbnak tűnik, ha figyelembe vesszük, hogy a legtöbb klinikai vizsgálat vagy ingyenes, vagy pénzbeli kompenzációt nyújt a résztvevőknek. OneZero, a közepes méretű kiadvány jelentése a technológiáról és a tudományról.
Az drága próbát a Libella Gene Therapeutics, egy kanadai székhelyű cég vezette, amelynek honlapja kijelenti, hogy "a jövő itt van". A társaság bejelentette, hogy 2018-ban a kolumbiai Cartagenában teszteli az öregedésgátló gyógyszereit, és ez év októberében kezdte meg a vizsgálatokat. Egy génterápiával a Libella célja az öregedés általános hatásainak „megakadályozása, késleltetése vagy akár visszafordítása”, valamint az öregkorban felmerülő betegségek, például az Alzheimer-kór kezelése a ClinicalTrials.gov szerint.
Valójában, a sajtóközleményben a cég bizonyítékok nélkül dicsekedett, hogy génterápiája "lehet a világ első gyógyítója az Alzheimer-kórhoz". A merész igény nyilvánvaló kérdést vet fel: vajon a kezelés valóban eredményes-e?
Rövid válasz: Senki sem tudja, de az a tény, hogy a Libella az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) elérhetetlenségén túl szállította működését, nem ösztönzi a bizalmat - mondta a szakértők a OneZero-nak.
Gyógymód az öregedéshez?
Az öregedésgátló arckrémekkel ellentétben, amelyek lágyítják az öregedés felszínes jeleit, a Libella terápia célja az öregedés visszafordítása az alapoktól kezdve, úgy mondva, a génjeink szintjétől kezdve. Pontosabban, a génterápia célja a betegek telomerjeinek meghosszabbítása - azok a struktúrák, amelyek a kromoszómák hegyét fedik le, és megakadályozzák a genetikai anyag elbontását. A telomerek egyre rövidebbé válnak, amikor egy sejt megosztódik, és amikor a struktúrák elérték a kritikus hosszúságot, a sejtek vagy abbahagyják az osztódást, vagy elpusztulnak, állítja a Stanford Medicine.
Az elmélet áll, hogy ha újraépítjük a test rövidített telomerjeit, az öregedés folyamata fordítva fordulhat el. Ez nem új ötlet. Az egerekkel végzett számos tanulmány szerint a telomerek meghosszabbítása céljából génterápiával az állatok öregedésének bizonyos jeleit vissza lehet fordítani. A Stanfordból származó 2015. évi tanulmány hasonló hatásokat váltott ki az izolált emberi sejtekben; a kezelés meghosszabbította a sejtek telomerjeit oly módon, hogy összehúzódtak egy szoros DNS-unokatestvézzel, az úgynevezett RNS-sel, amely segít a sejteknek fehérjék felépítésében.
A libella-terápia célja, hogy segítse a sejteket a telomerek újjáépítésében azáltal, hogy aktiválja a DNS-ben egy olyan gént, amely általában "kikapcsolódik". A TERT elnevezésű gén utasításokat tartalmaz a "telomeráz" elnevezésű fehérje felépítésére, amely egy olyan enzim, amely molekulákat ad a telomerek végéhez, és megakadályozza a struktúrák lerövidülését a sejtek replikációja során - állítja a Biochemistry folyóirat 2010-es jelentése.
A Libella vezető tudományos tisztviselője, William Andrews molekuláris biológus eredetileg segítette az emberi telomeráz enzim azonosítását a Geron biotechnológiai cégnél. Később a megállapítások alapján génterápiát engedélyezte Libella-nak a OneZero szerint. "Nem tudom mondani az öregedés egyetlen okát, ám ez szerepet játszik az emberekben" - mondta Andrews a kiadványnak.
Andrews terápiáját hamarosan kipróbálják Kolumbiában, ahol az egyik 79 éves ember a következő hónapban részesül az öregedésgátló kezelésen, állítja a OneZero. Az öregedésgátló vizsgálatban további négy, 45 évesnél idősebb résztvevő vesz részt, és arra összpontosít, hogy ellenőrizzék, hogy a kezelés "biztonságos és tolerálható", vagyis nem károsítja a betegeket, vagy nem okoz elfogadhatatlan mellékhatásokat.
Két további vizsgálatban ugyanazt a terápiát alkalmazzák, de célja az Alzheimer-kór és a kritikus végtagi ischaemia "megelőzése, késleltetése vagy akár visszafordítása" - egy olyan életkorral összefüggő állapot, amelyben egy személy artériája súlyosan elzáródik. A vizsgálatok résztvevőit már diagnosztizálni kell a rendellenességeket.
A kezelés után mind a három vizsgálat résztvevői 10 napig a klinikán maradnak további ellenőrzés céljából, majd rendszeres időközönként visszatérnek a következő évre vonatkozó ellenőrzésekhez.
A szakértők aggódnak
A Libella génterápia egy egyszeri injekciót tartalmaz egy IV-n keresztül; az Alzheimer-terápia ugyanazt a képletet használja, de az orvosok beadják a készítményt a beteg gerincfolyadékához. A terméken belül a módosított vírus a TERT gént hordozza a sejtekben és beinjektálja a genetikai anyagot a DNS-be. A módosított vírusok nem terjeszthetik betegségeket az emberekre, de elég nagy dózisokban a baktériumok káros immunválaszt válthatnak ki a betegben, egy 2018-as állatkísérlet szerint. A libella képviselői elutasították, hogy megmondják, mekkora adagot fognak kapni a klinikai vizsgálatban résztvevők.
"Csak annyit mondhatok, hogy nagyon sok" - mondta Andrews a OneZero-nak.
Az egyik szakértő szerint a lehetséges mellékhatások eltekintve attól, hogy a Libella-kezelést az FDA hatáskörén kívül hajtják végre, mondja. Leigh Turner, a Minnesota Egyetem bioetikusa elmondta a OneZero-nak, hogy "bár a társaság székhelye az Egyesült Államokban volt, sikerült megtalálniuk az utat, hogy megkerüljék az Egyesült Államok szövetségi törvényét azáltal, hogy olyan joghatóság alá kerülnek, ahol könnyebb részt venni. ez a tevékenység. "
Az 1 millió dolláros belépési díj szintén riasztó - mondta Turner, mivel a legtöbb klinikai vizsgálat nem számít fel betegek számára a belépésért. Andrews azt mondta a OneZero-nak, hogy a díj indokolt, mert százezrek dollárba kerül a társaságnak ahhoz, hogy elegendő terméket készítsen egyetlen ember kezelésére.
A vizsgálatok megjelenése a ClinicalTrials.gov-n - a Nemzeti Egészségügyi Intézetek által vezetett hivatalos nyilvántartásban - nem növeli hitelességüket - tette hozzá. Az automatizált adatbázis könnyen manipulálható és "alapvetően marketingplatformként használható" - mondta.
A telomer-hosszabbító üzletág többi érdekeltje is érintett. Michael Fossel, a biotechnológiai vállalkozás alapítója és elnöke, a Telocyte elmondta a OneZero-nak, hogy a saját terápiája hasonló a Libella-kezeléshez - a különbség az, hogy a Telocyte jóváhagyást kér az FDA-n keresztül. "Félünk, hogy valami rosszul forduljon, akár biztonsági, akár hatékonysági szempontból" - mondta.
De még a legjobb esetben is, amikor a betegek nem ártanak, a Libella-terápia még mindig nem nyújt számottevő egészségügyi előnyt. Egyes kutatások szerint nincs kapcsolat a telomer hossz és az öregedés között.
Például egy ebben az évben közzétett tanulmányban több mint 261 000 embert vizsgáltak meg 60 és 70 év között, és nem találtak összefüggést a résztvevők telomerének hossza és életkorukkal kapcsolatos egészségi eredményei között, ideértve az általános kognitív funkciókat, az izmok integritását és a szüleik életkorát . A hosszú telomerek a koronária szívbetegség alacsonyabb kockázatával társultak a rövid telomerekhez képest, de a hosszabb telomer hosszúságot szintén a rák fokozott kockázatához kötötték.
"A telomer meghosszabbítása kevés nyereséget jelenthet a későbbi egészségi állapotban", és megnövekedett rák kockázatához vezethet - írta a szerzők.
Még nem látni kell, hogy Libella valóban megérintette-e a fiatalok szökőkútját, de tekintettel a klinikai vizsgálatok kétes természetére, a potenciális résztvevők óvatosan érdemes lehet választaniuk, mielőtt Kolumbiába költöznének, és 1 millió dollárt bocsátanak ki egy hosszabb élet esélye érdekében.
