Az Egyesült Államok Nemzeti Egészségügyi Intézete (NIH) génterápiával kívánja meggyógyítani a HIV-t és a sarlósejtes betegségeket, és a következő négy évben 100 millió dollárt fektet be e cél elérésére - jelentette be az ügynökség (október 23.).
Ennek érdekében az NIH együttműködik a The Bill & Melinda Gates Alapítvánnyal, amely szintén 100 millió dollárt fektet be.
Kritikus szempontból a partnerség célja, hogy a terápiákat megfizethetővé és hozzáférhetővé tegyék az emberek szerte a világon, különösen a fejlődő országokban, ahol ezeknek a betegségeknek a legnagyobb terhe.
"Ez egy nagyon merész cél, de úgy döntöttünk, hogy nagyra lépünk" - mondta Dr. Francis Collins, az NIH igazgatója a mai sajtótájékoztatón.
Az erőfeszítés célja, hogy a terápiák készen álljanak a klinikai vizsgálatok tesztelésére az Egyesült Államokban és a Szaharától délre fekvő Afrikában a következő hét-tíz évben.
A 38 millió HIV-fertőzött ember többsége fejlődő országokban él, kétharmaduk Afrika szubszaharai részén él. Sarlósejtes betegség esetén az esetek többsége Afrika szubszaharai részén is előfordul.
Az NIH "évtizedek és évtizedek óta próbál gyógymódot találni a HIV-re" - mondta Dr. Anthony Fauci, az Országos Allergia és Fertőző Betegségek Intézetének igazgatója. Annak ellenére, hogy a jelenlegi antiretrovirális terápiával (ART) végzett kezelések hatékonyan elnyomják a vírust a szervezetben, nem gyógyítják meg, és mindennapi kezelést igényelnek. Sőt, több millió olyan HIV-fertőzött ember nem fér hozzá az ART-kezeléshez.
Noha a tudósok azon dolgoznak, hogy fejlesszék a HIV gén alapú gyógymódjait, ezek a megközelítések gyakran költségesek, és széles körben nehéz lenne ezeket megvalósítani - mondta Fauci. Például ezeknek a terápiáknak a segítségével a sejteket kiveszik a beteg testéből, majd újrabefecskendezik őket, ami drága és időigényes beavatkozás.
Ezért az új együttműködés az "in vivo" megközelítést alkalmazó gyógymódok fejlesztésére összpontosít, azaz a testben történik - mondta Fauci. Ennek egyik példája lehet a CCR5 receptor génjének eltávolítása, amelyet a HIV használ a sejtek belsejébe juttatáshoz. Egy másik ötlet az, hogy kivegyék a HIV "proviális" DNS-jét, amely már másolatba került az emberi genomba, és a testben is eltűnik a kezelés után is.
Hasonlóképpen, sarlósejtes betegség esetén a cél egy in vivo terápia kidolgozása, amely javíthatja a betegséget okozó genetikai mutációt. Ehhez olyan gén alapú szállítórendszerre lenne szükség, amely szelektíven megcélozhatja a mutációt.
"Ezen betegségek legyőzése új gondolkodást és hosszú távú elkötelezettséget igényel. Nagyon örülök annak a ma bejelentett innovatív együttműködésnek, amely lehetőséget ad Afrika két legnagyobb közegészségügyi kihívásának kezelésére" - mondta Matshidiso Rebecca Moeti, a World Health A szervezet Afrikai Regionális Igazgatója nyilatkozta.
Ennek ellenére sok munkára lenne szükség annak biztosításához, hogy ezek a terápiák biztonságosak és hatékonyak legyenek.
"Nagyon világos, hogy megvan a lehetőségeink, ezért tízéves erőfeszítést kell tenni, hogy megkíséreljük megvállalni ezt az ígéretet, és valósággá változtassuk" - mondta Collins.
Ez év elején a Trump Adminisztráció bejelentette, hogy 10 év alatt véget vet a HIV-járványnak az Egyesült Államokban.
