A tízéves, cisztás fibrózisban szenvedő Sarah Murnaghan tüdőátültetésre vár, amely életét megmentheti, ám az eljárás nem gyógyítja meg állapotát, és jelentős kockázatokkal jár, mutatják a kutatások.
A cisztás fibrózis olyan genetikai állapot, amelyben a test rendellenesen vastag nyálkahártyát termel, amely felhalmozódik a tüdőben, a hasnyálmirigyben és az emésztőrendszerben. Ennek eredményeként a betegség légzési és emésztési problémákat okoz, és a betegeket fertőzés kockázatának teszi ki. A cisztás fibrózis alapítvány (CFF) szerint a cisztás fibrózisú betegek átlagos élettartama a 30-as évek közepén van.
A cisztás fibrózisban szenvedő betegeknek tüdőátültetésre van szükségük, amikor a tüdőkárosodás annyira súlyos, hogy az orvosok nem végezhetnek többet a kezelésükhöz - mondta Dr. Maria Franco, a gyermek pulmonológusa és a Miami Gyermekkórház cisztás fibrózis központjának igazgatója.
A cisztás fibrózisban szenvedő betegek tüdőátültetései azonban ellentmondásosak, mivel egyes tanulmányok azt sugallják, hogy az eljárás nem hosszabbítja meg az életet, vagy segíti a betegeket a napi jobb életben tartásban, a Mayo klinika szerint.
Mivel a betegbe átültetett donor tüdő nem rendelkezik cisztás fibrózis génnel, a tüdőt vonó sejtek nem termelnek vastag nyálkahártyát. Ennek ellenére a betegnek még mindig van cisztás fibrózisa, mivel a hibás cisztás fibrózis gén a testének többi sejtjében található. Ez azt jelenti, hogy az orrmelléküregben, hasnyálmirigyben, belekben, verejtékmirigyekben és a reproduktív traktusban a CFF szerint még mindig vastag nyálkahártya képződik.
Sőt, a cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél, akik tüdőátültetésen esnek át, immunszuppresszív gyógyszereket kell venniük, amelyek még nagyobb fertőzésveszélyt jelentenek számukra - mondja a CFF. (A korábbi fertőzésekből már a szervezetben lévő baktériumok megfertőzhetik az új tüdeket.) A betegek szintén veszélyeztetik a szervek kilökődését.
Egy 2007-es tanulmányban az Utah-i Egyetem kutatói megvizsgálták a tüdőátültetések kockázatait és előnyeit a cisztás fibrózisban szenvedő betegek számára. 514 cisztás fibrózisú gyermeket vizsgáltak a transzplantáció várólistáján, köztük 248 gyermeket, akik átültetést kaptak. A transzplantációs betegek kevesebb, mint 1% -a részesült előnyben az eljárásban - következtettek a kutatók.
Az egyes csoportokban a betegek körülbelül fele meghalt; nem volt bizonyíték arra, hogy azok, akik átültetésben részesültek, hosszabb ideig éltek - mondta a kutatók. Az átlagos túlélési idő 3,4 év volt a transzplantáció után, és körülbelül 40% -uk legalább öt évig élt a transzplantáció után.
2007 óta évente mintegy 150-200 cisztás fibrózisban szenvedő személy részesül tüdőátültetésben. A cisztás fibrózist szenvedő betegek kb. 80% -a évente él a transzplantáció után, és több mint 50% él öt év után. CFF szerint.
Egyes betegek sokkal jobban teljesítenek a tüdőátültetés után, mivel a tüdőkárosodás a betegség mozgatórugója, mondta Franco. "Miután kijavítottuk ezt a részt, minden másnak könnyebb vigyázni" - mondta.
Franco elmondta, hogy a kezelt három beteg közül, akik tüdőátültetésen estek át, kettő nagyon jól teljesít. Mindketten tinédzserek voltak, amikor átültették őket, és az egyik azóta befejezte a főiskolát. De a harmadik beteg fertőzést fogott el és meghalt - mondta.
Az átültetés utáni első év a legkritikusabb, és az orvosok olyan komplikációkat keresnek, amelyekről tudják, hogy felmerülhetnek - mondta Franco.
Mivel a cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél nem gyakori, hogy kicsi gyermekek esetén súlyos tüdőkárosodás legyen, az eljárásban részt vevők általában tinédzserek - mondta Franco.
