Az első ilyen jellegű klinikai vizsgálatban a kutatók a CRISPR génszerkesztő eszközt használják az emberek immunsejtjeinek DNS-ének finomhangolására, a rák elleni küzdelem reményében.
A vizsgálat előzetes adatai szerint ez a módszer biztonságos a rákos betegek számára.
"Ez bizonyíték arra, hogy biztonságosan elvégezhetjük ezen sejtek génszerkesztését" - mondta a tanulmány társszerzője, Dr. Edward Stadtmauer, a Pennsylvaniai Egyetem onkológiai professzora az Associated Press-nek.
Ennek ellenére "ez a kezelés még nem áll készen a kivitelezésre" - tette hozzá Stadtmauer egy interjúban az NPR-vel. "De ez határozottan nagyon ígéretes."
Eddig csak három beteg részesült úttörő terápiában - kettő a myeloma nevű vérrákban és egy sarcoma, kötőszöveti rákban szenved - a Pennsylvaniai Egyetem nyilatkozata szerint. A kutatók képesek voltak biztonságosan eltávolítani, szerkeszteni és visszaadni a sejteket a betegek testéhez. A biztonságot a mellékhatások alapján mértük, és a szerzők úgy találták, hogy a kezelésnek nincsenek súlyos mellékhatásai.
Az Amerikai Rákos Társaság szerint az I. fázisú klinikai vizsgálathoz hasonlóan ez csak egy maroknyi beteget érint. A kipróbálás célja annak meghatározása, hogy a test hogyan reagál az új gyógyszerre, és hogy a betegeknek vannak-e mellékhatásaik. Az I. fázisú vizsgálatok nem foglalkoznak azzal, hogy egy gyógyszer ténylegesen működik-e egy állapot kezelésére - ez a kérdés felmerül a későbbi vizsgálatok során. A jelenlegi helyzetben a CRISPR tanulmány azt sugallja, hogy az új rákkezelés legalább három ember számára biztonságos, és további adatok rendelkezésre állását korlátozza.
"Nagyon örülök ennek" - mondta az NPR-nek Jennifer Doudna, a Berkeley-i kaliforniai egyetem biokémikusa, akinek a csapata először fedezte fel és fejlesztette ki a CRISPR technikát. (Doudna nem vett részt a jelenlegi vizsgálatban.)
A CRISPR lehetővé teszi a tudósok számára, hogy kivágják a sejt genetikai kódjából a DNS meghatározott kivonatait, és szükség esetén újakat illesszenek be. Stadtmauer és kollégái ezt a technikát alkalmazták a T-sejtekre, egyfajta fehérvérsejtre, amely a beteg és a rákos sejteket támadja meg a testben. A rák több trükköt használ a T-sejt radar alá csúszáshoz, de a CRISPR segítségével a kutatók célja, hogy segítsék az immunsejteket a megfoghatatlan daganatok felismerésében és eltávolításában.
A technika egy másik, a „CAR T” néven ismert rákkezeléshez hasonlít, amely új eszközöket biztosít az immunsejtekhez a daganatok rögzítésére, de a Nemzeti Rák Intézet szerint nem használja a CRISPR-t.
Az új tanulmányban a tudósok először a CRISPR-t használják három gén szétvágására az immunsejtek DNS-éből. Az egyetem nyilatkozata szerint a gének közül kettő tartalmaz utasításokat a sejtek felületén olyan szerkezetek felépítésére, amelyek megakadályozták a T-sejtek megfelelő kötődését a daganatokhoz. A harmadik gén utasításokat adott a PD-1 nevű protein számára, amely egyfajta "kikapcsoló", amelyen a rákos sejtek megfordulnak, hogy megállítsák az immunsejt támadásokat.
"A CRISPR szerkesztésünk célja a génterápiák hatékonyságának javítása, nem pedig a beteg DNS-ének szerkesztése" - mondta Dr. Carl June, a Pennsylvaniai Egyetem immunterápiájának professzora, a nyilatkozatban.
Ezekkel a kiigazításokkal a kutatók módosított vírust használtak egy új receptor elhelyezésére a T-sejteken, mielőtt visszafecskendezték őket a betegekbe. Az új receptornak segítenie kell a sejteket a daganatok hatékonyabb megkeresésében és megtámadásában. Eddig a szerkesztett sejtek fennmaradtak a betegek testében és a tervek szerint szaporodtak - mondta Stadtmauer az AP-nek. Nem világos azonban, hogy a sejtek halálos támadást indítanak-e a betegek rákja ellen, és tette hozzá.
A kezelés után 2-3 hónappal az egyik beteg rákja tovább súlyosbodott, mint ahogyan a kezelés előtt volt, és egy másik beteg stabil maradt - jelentette az AP. A harmadik beteg nemrégiben kezelt kezelést, hogy reakcióját értékelni lehessen. Eközben a kutatók célja még 15 beteg toborzása a vizsgálatba, hogy felmérjék a technika biztonságosságát és hatékonyságát a rák lebontásában. A korai biztonsági eredményeket a következő hónapban mutatják be az amerikai hematológiai társaság ülésén Orlandoban (Florida), az egyetem nyilatkozata szerint.
"Több beteget és hosszabb nyomon követést akarunk, hogy valóban felhívják a CRISPR biztonságos használatát. De az adatok biztató jellegűek." Dr. Michel Sadelain, az új Memorial Sloan Kettering rákközpont immunológusa. York, mondta az NPR. "Eddig olyan jó - de még mindig korai."
A tanulmányt részben a Tmunity Therapeutics biotechnológiai vállalat finanszírozta. A tanulmány néhány szerzője és a Pennsylvaniai Egyetem pénzügyi részesedéssel bír ebben a társaságban - jelentette az AP.
